乙肝治愈基因药AAV-E4

未融资广东省2023年05月

首款直接靶向cccDNA的乙肝治愈型基因药物

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项目简介

逐鹿生物全球首创直接靶向cccDNA的慢性乙肝治愈型内源蛋白过表达基因药物 AAV-E4 项目简介： 1. 技术路线：利用AAV病毒载体递送目的基因的多余DNA拷贝靶向进入肝细胞，由肝细胞利用该DNA自己合成目的蛋白靶向HBV起效，AAV-E4是内源蛋白过表达型基因药物。用途为乙肝/肝癌双适应症。 2. 代际领先的行业地位：AAV-E4是乙肝病毒发现60多年来，人类首个有效靶向乙肝病毒cccDNA的药物，且具有多重靶向和启动机体免疫的功能。该靶点是乙肝病毒生活史最上游靶点，是乙肝的“根源”，我们AAV-E4是首个做到擒贼擒王的药物，预计可实现大小三阳全部感染者80％以上的临床治愈率，是人类首个乙肝根治性药物。并且是一针根治，不用重复给药。相比之下，全市场其它新药的靶点都在其下游 (或无法有效靶向cccDNA)，因此至今无根治性药物存在。在研新药中最强的小核酸类药物 (GSK836等) 只能做到小三阳优势人群中不到19％的临床治愈率，对大三阳患者疗效甚微。因此慢性乙肝根治赛道的市场虽大，其需求却从未被满足。 3. 创新性层级：AAV-E4是对相关新靶点和机制首次发现+首次利用级别的First-in-class药物，具有全球先发优势。 4. 项目进度：我们首次发现的药理机制已发表国际顶级期刊论文，受到国际科学共同体认可。中国专利已获授权，PCT已进入主要国家。非临床动物实验实现了100％乙肝治愈。目前已启动2项人体内IIT临床研究，并完成3例人体内给药。临床观察已见证十分出色的人体内安全性和初步有效性，有显著药效应答。 5. 团队：中国工程院杨宝峰院士 + 哈尔滨工业大学史明教授团队联合研发。 6. 市场规模：慢性乙肝市场大，中国有慢性感染人口7500万，全球有2.4亿。按15年累计渗透率仅有10%的保守口径估算，售价中国平均10万元/全球平均3万美元的药物可实现市场全生命周期累计销售额中国7500亿人民币 / 全球7200亿美元；峰值年销售额中国900亿人民币 / 全球800亿美元。是创新药领域数一或数二的超大市场。 7. 商业模式：我们药物可及性高，价格可以选择亲民，因此除高价策略外，也可选择走医保或商保路径。根据国家最新818政策或海南博鳌乐城政策，我们计划在2年左右以生物医学新技术名义提前实现临床应用，而不用等到药物上市。预计在该模式下，年营收可达6000万元以上。 8. 融资方案：短期需要600万元，用于拓展IIT临床研究到12例；中期需要4000万元用于IND注册；中远期需要6000万元用于I期临床试验。

工商信息

工商全称	广州逐鹿生物科技有限公司	英文全称	Guangzhou Zhulu Biotechnology Co., Ltd.
法定代表人	高大	成立时间	2023-05-09
注册地址	广州市南沙区黄阁镇望江二街1号2404房E04

股东（发起人）

持股比例

认缴出资额

认缴出资日期

广州逐鹿投资发展有限公司

68.96%

296.528万元人民币

2030-03-15

广州伏波投资发展合伙企业（有限合伙）

25%

107.5万元人民币

2030-03-15