神济昌华

36氪获悉，神济昌华自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。

3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头、渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。本次启动的IIT-02研究采用多中心、单臂、开放设计，重点探索不同剂量下鞘内注射SNUG01治疗ALS患者的安全性、耐受性及初步疗效。

36氪获悉，近日，神济昌华（北京）生物科技有限公司完成近亿元Pre-A轮融资，本轮融资由中关村资本领投，中博聚力、传化资本和三美投资跟投。本轮所融资金将主要用于神济昌华首个管线SNUG01的IND申报及其他管线产品的推进等。

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